Το Ηνωμένο Βασίλειο θα φέρει επανάσταση στην παρασκευή φαρμάκων με ολιγονουκλεοτίδια

Οι συνεργάτες στο Grand Challenge 3 θα αξιοποιήσουν τη συνδυασμένη εμπειρία τους για να μεταμορφώσουν την αλυσίδα εφοδιασμού ολιγονουκλεοτιδίων.

Το Κέντρο Καινοτομίας Παρασκευής Φαρμάκων θα συνεργαστεί με την AstraZeneca, την Exactmer, τη Novartis και την UK Research and Innovation (UKRI) για την ανάπτυξη μιας επεκτάσιμης, βιώσιμης και οικονομικά αποδοτικότερης διαδικασίας παραγωγής ολιγονουκλεοτιδίων. Γνωστό ως Grand Challenge 3, το έργο είναι από μια σειρά «Μεγάλων Προκλήσεων» που διερευνώνται στο Κέντρο Καινοτομίας για τη Βιομηχανία Φαρμάκων, το οποίο έχει σχεδιαστεί για την αντιμετώπιση βιομηχανικών εμποδίων που σήμερα περιορίζουν τη φαρμακευτική παραγωγή.

Οι συνεργάτες σκοπεύουν να κάνουν το Ηνωμένο Βασίλειο την πρώτη χώρα στον κόσμο που παραδίδει αυτή την πρωτοποριακή διαδικασία παραγωγής σε μεγάλη κλίμακα, με το Inclisiran, ένα μικρό παρεμβατικό RNA που χρησιμοποιείται στη θεραπεία της αθηροσκληρωτικής καρδιαγγειακής νόσου, το πρώτο φάρμακο που παράγεται σε κλίμακα λόγω της εργασίας.

Τα φάρμακα με ολιγονουκλεοτίδια είναι μια συναρπαστική νέα κατηγορία θεραπευτικών προϊόντων επόμενης γενιάς που παρεμβαίνουν στην έκφραση των γονιδίων και μέχρι στιγμής έχουν υποσχεθεί θεραπείες για σπάνιες ασθένειες. Ενώ η χρησιμότητά τους διερευνάται επί του παρόντος σε χρόνιες ασθένειες, που επηρεάζουν πολύ μεγαλύτερους πληθυσμούς ασθενών, η αξία τους περιορίζεται από ανεπάρκειες που είναι εγγενείς στην υπάρχουσα παραγωγική διαδικασία.

Με πολυάριθμους πιθανούς υποψήφιους ήδη σε ανάπτυξη και κλινικές δοκιμές, απαιτείται μια οικονομικά αποδοτική, βιώσιμη και επεκτάσιμη μέθοδος παραγωγής για την κάλυψη των σημερινών και μελλοντικών αναγκών παραγωγής. Ένα φάρμακο που θα μπορούσε να ωφεληθεί είναι το Inclisiran της Novartis, καθώς και ο αγωγός της AstraZeneca με υποψηφίους για χρήση ολιγονουκλεοτιδίων.

Σύμφωνα με μια δήλωση, οι συνεργάτες θα χρησιμοποιήσουν τη συνδυασμένη εμπειρία τους σε κλιμακούμενη, αναλυτική και διεργασία ανάπτυξης με στόχο τη μεταμόρφωση της αλυσίδας εφοδιασμού ολιγονουκλεοτιδίων.

Η πρώτη φάση του σχεδίου θα επικεντρωθεί στην ανάπτυξη στρατηγικών κλιμάκωσης για τις διεργασίες υγρής φάσης. Το πρώτο έτος θα είναι ένα πρόγραμμα απόδειξης της ιδέας με επικεφαλής την Exactmer, η οποία θα αξιοποιήσει την τεχνολογία Nanostar Sieving και θα βασίζεται στις εγκαταστάσεις της στο Dagenham του Λονδίνου. Σε αυτή τη φάση, οι συνεργάτες θα εργαστούν επίσης για να ενισχύσουν την αποτελεσματικότητα και την απόδοση της παραγωγικής διαδικασίας και να μειώσουν την κατανάλωση ακετονιτριλίου, μιας κρίσιμης πρώτης ύλης που έχει προβλήματα αλυσίδας εφογιασμού τα οποία θέτουν υπό αμφισβήτηση την εφικτότητα της μεγάλης κλίμακας κατασκευής ολιγονουκλεοτιδίων.

Οι φάσεις μεγάλης κλίμακας, που θα ακολουθήσουν, θα πραγματοποιηθούν στο Κέντρο Καινοτομίας Φαρμακευτικών Προϊόντων στο Renfrewshire της Σκωτίας. Το έργο αναμένεται να διαρκέσει τρία χρόνια, με τελικό αποτέλεσμα την επίδειξη της εμπορικής σκοπιμότητας της κατασκευής παρτίδων ολιγονουκλεοτιδίων μεγάλης κλίμακας με τη χρήση αυτών των βελτιωμένων μεθόδων.

Ο Πρωταθλητής της Life Science, καθηγητής Sir John Bell, σχολίασε: «Οι τεχνικές προκλήσεις που θέτει αυτή η συνεργασία για την αντιμετώπιση θα αλλάξουν, εάν εκπληρωθούν, τη μορφή τους. Η ικανότητα παραγωγής φαρμάκων επόμενης γενιάς με βάση τα ολιγονουκλεοτίδια σε κλίμακα δημιουργεί τεράστιες δυνατότητες για τη θεραπεία ενός ευρέος φάσματος κοινών ασθενειών, καθώς και καρδιαγγειακών παθήσεων όπου το Inclisiran έχει σαφώς κάποιο ρόλο. Χαίρομαι που βλέπω αυτή την ιστορική συνεργασία της βιομηχανίας και της κυβέρνησης να ξεκινά εδώ στο Ηνωμένο Βασίλειο.»

Ο Dave Tudor, Διευθύνων Σύμβουλος του Κέντρου Καινοτομίας για τη Βιομηχανία Φαρμάκων, πρόσθεσε: «Το έργο αυτό ονομάζεται εύστοχα «Μεγάλη Πρόκληση»· όχι μόνο είναι ένα μεγάλο σχέδιο όσον αφορά τις προκλήσεις που συνδέονται με την ανάπτυξή του, αλλά και ως αποτέλεσμα του τεράστιου δυνητικού αντικτύπου του στον τομέα της υγειονομικής περίθαλψης. Είμαστε ενθουσιασμένοι που ηγούμαστε αυτού του έργου. Η καθιέρωση μιας βελτιωμένης μεθόδου παραγωγής ολιγονουκλεοτιδίων μεγάλης κλίμακας θα βοηθήσει τους ανθρώπους για τα χρόνια που έπονται.»

Πηγή: https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/142366/uk-to-revolutionise-oligonucleotide-medicines-manufacturing/