Εγκριση φαρμάκου για τη νόσο του Alzheimer αναστατώνει την ερευνητική κοινότητα

Το FDA έδωσε έγκριση για το πρώτο φάρμακο για τη νόσο του Alzheimer τα τελευταία 18 χρόνια. Αυτή η απόφαση έδωσε ελπίδα σε πολλούς οι οποίοι παλεύουν με αυτή την αρρώστια. Αντιθέτως, σε πολλούς ερευνητές αυτή η κίνηση έφερε έκπληξη και απογοήτευση.


Το aducanumab, το οποίο αναπτύχθηκε από την εταιρία βιοτεχνολογίας Biogen, είναι το πρώτο φάρμακο το οποίο στοχεύει στη θεραπεία ενός πιθανού αιτίου αυτής της νευροεκφυλιστικής ασθένειας, και όχι απλώς στη διαχείρηση των συμπτωμάτων. Η έγκριση αυτή δημιούργησε συζήτηση γύρω από το κατά πόσο το φάρμακο αυτό είναι όντως αποτελεσματικό. Πολλοί ειδικοί, συμπεριλαμβανομένου ενός ανεξάρτητου πάνελ νευρολόγων και βιοστατιστικών, συμβούλεψαν το FDA πως τα δεδομένα των κλινικών δοκιμών δεν οδηγούν στο συμπέρασμα πως η χρήση του aducanumab θα μπορούσε να καθυστερήσει τη γνωστική εξασθένιση .
Το FDA βασίστηκε σε ένα διαφορετικό μέτρο της αποτελεσματικότητας του φαρμάκου γεγονός που θα μπορούσε να αποδειχθεί επικίνδυνο όπως προειδοποιούν μερικοί ερευνητές.
Τα σύγχρονα φάρμακα για τη νόσο του Alzheimer στοχεύουν στα συμπτώματα καθυστερώντας για παράδειγμα την απώλεια μνήμης για μερικούς μήνες.
Το aducanumab «καθαρίζει» μάζες της πρωτεΐνης amyloid-β, για την οποία πολλοί επιστήμονες εικάζουν πως είναι η ρίζα της αιτίας της νόσου αυτής.
Η θεωρία αυτή είναι γνωστή ως amyloid hypothesis. Το FDA ενέκρινε το φάρμακο λόγω της ικανότητας που έχει να μειώνει τα επίπεδα αυτών των πλακών στον εγκέφαλο.
Παρόλη την κυριαρχία της θεωρίας αυτής τις τελευταίες δεκαετίες, τα στοιχεία που συνδέουν την μείωση στα επίπεδα πλακών στον εγκέφαλο με την βελτίωση της γνωστικής λειτουργίας είναι ανεπαρκή. Η απόγνωση θα έπρεπε να προωθήσει τη χρηματοδότηση των ερευνών και όχι να επηρεάσει τον τρόπο με τον οποίο ερμηνεύουμε την επιστήμη.

Μερικές ομάδες ασθενών είναι σε απελπιστική ανάγκη για το οτιδήποτε θα μπορούσε να αντισταθμίσει τα συμπτώματα αυτής της μη-θεραπεύσιμης και προοδευτικής ασθένειας.


Υπάρχουν στοιχεία που δείχνουν πως περίπου 35 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως πάσχουν από τη νόσου του Alzheimer.


Η ιστορία μας έχει δείξει πως η έγκριση του πρώτου φαρμάκου σε μια νέα κατηγορία αναζωογονεί το συγκεκριμένο πεδίο οδηγώντας σε αύξηση των επενδύσεων σε νέες θεραπείες και ενθαρρύνει τη καινοτομία σύμφωνα με τη Maria Carrillo, του Alzheimer’s Association στο Σικάγο. Άλλοι, ανησυχούν πως η έγκριση αυτή θα έχει το αντίθετο αποτέλεσμα, εμποδίζοντας την περαιτέρω έρευνα. Ασθενείς θα σταματήσουν να συμμετέχουν σε κλινικές δοκιμές για την ανάπτυξη νέων φαρμάκων κατά του Alzheimer’s από τη στιγμή που θα έχουν την επιλογή του aducanumab, ενώ μερικοί πιστεύουν πως οι εταιρίες θα εγκαταλείψουν άλλους στόχους καθώς το γεγονός πως η δυνατότητα μείωσης των επιπέδων της πρωτεΐνης αυτής είναι αρκετή έτσι ώστε να κερδίσουν την έγκριση, θα τους αποτρέψει από το να επικεντρωθούν στην ανάπτυξη θεραπειών με μεγαλύτερα γνωστικά οφέλη.


Σύμφωνα με τον George Perry, έναν νευροβιολόγο στο πανεπιστημίου του Τέξας, ο οποίος είναι σκεπτικός γύρω από την amyloid hypothesis, δηλώνει πως η έγκριση αυτή θα πάει την έρευνα γύρω από την ασθένεια αυτή πίσω 10 έως 20 χρόνια.

Ripple Effect


Η εταιρία Biogen έχει γνωρίσει μεγάλη ανάπτυξη μετά την έγκριση του φαρμάκου με την τιμή για το κάθε μερίδιο της εταιρίας να έχει αυξηθεί κατά 40%.

Κάποιοι ειδικοί περίμεναν το FDA


να δώσει έγκριση μόνο για αυτούς που βρίσκονται στα πρώτα στάδια της νόσου όμως δεν υπήρξε περιορισμός στη χρήση του καθώς οποιαδήποτε που πάσχει από αυτή την ασθένεια μπορεί να το πάρει.
Η Biogen θα χρεώνει περίπου $56,000 τον χρόνο ανά άτομο για αυτό το φάρμακο. Αν το 5% των 6 εκατομμυρίων ανθρώπων που έχουν διαγνωστεί με τη νόσο του Alzheimer στις Ηνωμένες Πολιτείες λάβει τη θεραπεία, τα έσοδα από αυτό το φάρμακο θα φτάσουν περίπου τα $17 δισεκατομμύρια το χρόνο, καθιστώντας το το δεύτερο σε πωλήσεις φάρμακο.
Επίσης η έγκριση αυτή είναι πιθανό να οδηγήσει σε αλλαγές στη δημιουργία νέων φαρμάκων για τη νόσο αυτή.
Με ένα συγκεκριμένο δρόμο προς την έγκριση να έχει εδραιωθεί είναι πιθανό οι εταιρίες να επικεντρωθούν σε φάρμακα με τον συγκεκριμένο μηχανισμό. Οι εταιρίες Eli Lilly, Roche και Eisai έχουν ήδη αντισώματα anti-amyloid στη δεύτερη φάση των δοκιμών.
Πριν την έγκριση η έρευνα στη κοινότητα είχε άρχισε να εστιάζει σε άλλους πιθανούς στόχους συσχετισμένους με τη νόσου του Alzheimer. Για παράδειγμα πάνω από 10 υποψήφια φάρμακα τα οποία έχουν σχεδιαστεί έτσι ώστε να καθαρίζουν από τον εγκέφαλο μια άλλη τοξική πρωτεΐνη η οποία λέγεται tau, βρίσκονται τώρα στη φάση των κλινικών δοκιμών.
Ο David Knopman, ένας νευρολόγος στο Mayo Clinic ελπίζει πως οι προσπάθειες που βρίσκονται σε πιο πρώιμα στάδια δεν θα σταματήσουν ως αποτέλεσμα της έγκριση του aducanumab τονίζοντας πως πρέπει να ψάξουμε και για άλλους, νέους πιθανούς στόχους.

Κάντε click στα παρακάτω links εάν ψάχνετε νέα δουλειά στον τομέα της υγείας για τους εξείς κλάδους:

Φαρμακοποιός 

Νοσηλευτική 

Αλλιώς βρείτε όλες τις κατηγορίες εδώ


Πηγή: https://www.nature.com/articles/d41586-021-01546-2